赫尔辛基大学(University of Helsinki)和赫尔辛基大学医院(University Hospital Helsinki)的研究人员已经开发出一种方法，可以精确、快速地纠正培养的患者细胞中的基因改变。
该方法从患有不同遗传疾病的患者的2-3毫米皮肤活检中产生遗传校正的自体多能干细胞。校正后的干细胞对于研究和开发针对这些疾病的新疗法至关重要。
科学家们基于之前在干细胞和基因编辑领域的突破性研究，包括两项获得诺贝尔奖的技术，开发了这种新方法。第一项技术是2012年获得诺贝尔奖的诱导多能干细胞(iPSCs)的发明。另一项技术是CRISPR-Cas9“基因剪刀”创新技术，该技术在2020年获得了该奖。这种新方法结合了这些技术来纠正导致遗传疾病的基因改变，同时创造出功能齐全的新干细胞。
研究人员的长期目标是生产具有治疗特性的自体细胞。使用患者自身的校正细胞有助于避免阻碍器官和组织移植的免疫挑战。这种新方法是由赫尔辛基生物医学干细胞中心的阿根廷博士生Sami Jalil开发的，并发表在最近的国际干细胞研究学会杂志《干细胞报告》上。
已知的遗传疾病有6000多种，它们是由不同的基因改变引起的。其中一些人目前正在接受健康捐赠者的细胞或器官移植治疗，如果可能的话。
“我们的新系统在纠正DNA错误方面比以前的方法要快得多，也更精确，而且速度使它更容易，也减少了不必要变化的风险，”监督这项工作的兼职教授基尔莫·瓦蒂瓦拉拉说。
